全球仅三种可治疗药物 在发达国家也属高价

“这个孩子得了SMA，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。

据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。

该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。

从价格来看，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元(约合人民币1500万元)，而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

据共同社消息，SMA的基因治疗药“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)，是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS)，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。

直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元)，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。